22. 1. 2000 EN Offici l Journ l of the Europe n Communities L 18/1
I
(Acts w ose publication is obligatory)
REGULA ION (EC) No 141/2000 OF HE EUROPEAN PARLIAMEN AND OF HE COUNCIL of 16 December 1999
on orphan medicinal products
THE EUROPEAN PARLIAMENT AND THE COUNCIL OF THE EUROPEAN UNION,
H ving reg rd to the Tre ty est blishing the Europe n Community, nd in p rticul r Article 95 thereof,
H ving reg rd to the propos l from the Commission (1),
H ving reg rd to the opinion of the Economic nd Soci l Committee (2),
Acting in ccord nce with the procedure l id down in Article 251 of the Tre ty (3),
Where s:
(1) some conditions occur so infrequently th t the cost of developing nd bringing to the m rket medicin l product to di gnose, prevent or tre t the condition would not be recovered by the expected s les of the medicin l product; the ph rm ceutic l industry would be unwilling to develop the medicin l product under norm l m rket conditions; these medicin l products re c lled ‘orph n’;
(2) p tients suffering from r re conditions should be enti- tled to the s me qu lity of tre tment s other p tients; it is therefore necess ry to stimul te the rese rch, develop- ment nd bringing to the m rket of ppropri te medic - tions by the ph rm ceutic l industry; incentives for the development of orph n medicin l products h ve been v il ble in the United St tes of Americ since 1983 nd in J p n since 1993;
(3) in the Europe n Union, only limited ction h s been t ken so f r, whether t n tion l or t Community level, to stimul te the development of orph n medicin l prod- ucts; such ction is best t ken t Community level in order to t ke dv nt ge of the widest possible m rket nd to void the dispersion of limited resources; ction t Community level is prefer ble to uncoordin ted me s- ures by the Member St tes which m y result in distor-
(1) OJ C 276, 4.9.1998, p. 7. (2) OJ C 101, 12.4.1999, p. 37. (3) Opinion of the Europe n P rli ment of 9 M rch 1999 (OJ C 175,
21.6.1999, p. 61), Council Common Position of 27 September 1999 (OJ C 317, 4.11.1999, p. 34) nd Decision of the Europe n P rli ment of 15 December 1999 (not yet published in the Offici l Journ l).
tions of competition nd b rriers to intr -Community tr de;
(4) orph n medicin l products eligible for incentives should be e sily nd unequivoc lly identified; it seems most ppropri te to chieve this result through the est blish-
ment of n open nd tr nsp rent Community procedure for the design tion of potenti l medicin l products s orph n medicin l products;
(5) objective criteri for design tion should be est blished; those criteri should be b sed on the prev lence of the condition for which di gnosis, prevention or tre tment is sought; prev lence of not more th n five ffected persons per 10 thous nd is gener lly reg rded s the ppropri te threshold; medicin l products intended for life-thre tening, seriously debilit ting or serious nd chronic condition should be eligible even when the prev lence is higher th n five per 10 thous nd;
(6) Committee composed of experts ppointed by the Member St tes should be est blished to ex mine pplic - tions for design tion; this Committee should lso include three represent tives of p tients' ssoci tions, design ted by the Commission, nd three other persons, lso design ted by the Commission, on recommend - tion from the Europe n Agency for the Ev lu tion of Medicin l Products (herein fter referred to s ‘the Agency’); the Agency should be responsible for the dequ te coordin tion between the Committee on orph n medicin l products nd the Committee on propriet ry medicin l products;
(7) p tients with such conditions deserve the s me qu lity, s fety nd effic cy in medicin l products s other p tients; orph n medicin l products should therefore be submitted to the norm l ev lu tion process; sponsors of orph n medicin l products should h ve the possibility of obt ining Community uthoris tion; in order to f cilit te the gr nting or the m inten nce of Community uthoris tion, fees to be p id to the Agency should be w ived t le st in p rt; the Community budget should compens te the Agency for the loss in revenue thus occ sioned;
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(8) experience in the United St tes of Americ nd J p n shows th t the strongest incentive for industry to invest in the development nd m rketing of orph n medicin l products is where there is prospect of obt ining m rket exclusivity for cert in number of ye rs during which p rt of the investment might be recovered; d t protection under Article 4(8)( )(iii) of Council Directive 65/65/EEC of 26 J nu ry 1965 on the pproxim tion of provisions l id down by l w, regul tion or dminis- tr tive ction rel ting to medicin l products (1) is not sufficient incentive for th t purpose; Member St tes cting independently c nnot introduce such me sure
without Community dimension s such provision would be contr dictory to Directive 65/65/EEC; if such me sures were dopted in n uncoordin ted m nner by the Member St tes, this would cre te obst cles to intr - Community tr de, le ding to distortions of competition nd running counter to the single m rket; m rket exclu- sivity should however be limited to the ther peutic indi- c tion for which orph n medicin l product design tion h s been obt ined, without prejudice to existing intellec- tu l property rights; in the interest of p tients, the m rket exclusivity gr nted to n orph n medicin l product should not prevent the m rketing of simil r medicin l product which could be of signific nt benefit to those ffected by the condition;
(9) sponsors of orph n medicin l products design ted under this Regul tion should be entitled to the full benefit of ny incentives gr nted by the Community or by the
Member St tes to support the rese rch nd development of medicin l products for the di gnosis, prevention or tre tment of such conditions, including r re dise ses;
(10) the specific progr mme Biomed 2, of the fourth fr me- work progr mme for rese rch nd technologic l devel- opment (1994 to 1998), supported rese rch on the tre tment of r re dise ses, including methodologies for r pid schemes for the development of orph n medicin l products nd inventories of v il ble orph n medicin l products in Europe; those gr nts were intended to promote the est blishment of cross n tion l cooper tion in order to implement b sic nd clinic l rese rch on r re dise ses; rese rch on r re dise ses continues to be priority for the Community, s it h s been included in the fifth fr mework progr mme for rese rch nd techno- logic l development (1998 to 2002); this Regul tion est blishes leg l fr mework which will llow the swift nd effective implement tion of the outcome of this
rese rch;
(11) r re dise ses h ve been identified s priority re for Community ction within the fr mework for ction in the field of public he lth; the Commission, in its communic tion concerning progr mme of Community ction on r re dise ses within the fr me- work for ction in the field of public he lth h s decided to give r re dise ses priority within the public he lth
fr mework; the Europe n P rli ment nd the Council h ve dopted Decision No 1295/1999/EC of 29 April 1999 dopting progr mme of Community ction on r re dise ses within the fr mework for ction in the field of public he lth (1999 to 2003) (2), including ctions to provide inform tion, to de l with clusters of r re dise ses in popul tion nd to support relev nt p tient org nis tions; this Regul tion implements one of the priorities l id down in this progr mme of ction,
HAVE ADOPTED THIS REGULATION:
Article 1
Purpose
The purpose of this Regul tion is to l y down Community procedure for the design tion of medicin l products s orph n medicin l products nd to provide incentives for the rese rch, development nd pl cing on the m rket of design ted orph n medicin l products.
Article 2
Definitions
For the purposes of this Regul tion:
( ) ‘medicin l product’ me ns medicin l product for hum n use, s defined in Article 2 of Directive 65/65/EEC;
(b) ‘orph n medicin l product’ me ns medicin l product design ted s such under the terms nd conditions of this Regul tion;
(c) ‘sponsor’ me ns ny leg l or n tur l person, est blished in the Community, seeking to obt in or h ving obt ined the design tion of medicin l product s n orph n medicin l product;
(d) ‘Agency’ me ns the Europe n Agency for the Ev lu tion of Medicin l Products.
Article 3
Criteria for designation
1. A medicin l product sh ll be design ted s n orph n medicin l product if its sponsor c n est blish:
( ) th t it is intended for the di gnosis, prevention or tre t- ment of life-thre tening or chronic lly debilit ting condi- tion ffecting not more th n five in 10 thous nd persons in the Community when the pplic tion is m de, or
th t it is intended for the di gnosis, prevention or tre t- ment of life-thre tening, seriously debilit ting or serious nd chronic condition in the Community nd th t without
incentives it is unlikely th t the m rketing of the medicin l product in the Community would gener te sufficient return to justify the necess ry investment;
(1) OJ 22, 9.2.1965, p. 369. Directive s l st mended by Directive 93/39/EEC (OJ L 214, 24.8.1993, p. 22). (2) OJ L 155, 22.6.1999, p. 1.
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nd
(b) th t there exists no s tisf ctory method of di gnosis, prevention or tre tment of the condition in question th t h s been uthorised in the Community or, if such method exists, th t the medicin l product will be of signific nt benefit to those ffected by th t condition.
2. The Commission sh ll dopt the necess ry provisions for implementing this Article in the form of n implementing Regul tion in ccord nce with the procedure l id down in Article 72 of Council Regul tion (EEC) No 2309/93 (1).
Article 4
Committee for Orphan Medicinal Products
1. A Committee for Orph n Medicin l Products, herein fter referred to s ‘the Committee’, is hereby set up within the Agency.
2. The t sk of the Committee sh ll be:
( ) to ex mine ny pplic tion for the design tion of medi- cin l product s n orph n medicin l product which is submitted to it in ccord nce with this Regul tion;
(b) to dvise the Commission on the est blishment nd devel- opment of policy on orph n medicin l products for the Europe n Union;
(c) to ssist the Commission in li ising intern tion lly on m tters rel ting to orph n medicin l products, nd in li ising with p tient support groups;
(d) to ssist the Commission in dr wing up det iled guidelines.
3. The Committee sh ll consist of one member nomin ted by e ch Member St te, three members nomin ted by the Commission to represent p tients' org nis tions nd three members nomin ted by the Commission on the b sis of recommend tion from the Agency. The members of the Committee sh ll be ppointed for term of three ye rs, which sh ll be renew ble. They m y be ccomp nied by experts.
4. The Committee sh ll elect its Ch irm n for term of three ye rs, renew ble once.
5. The represent tives of the Commission nd the Executive Director of the Agency or his represent tive m y ttend ll meetings of the Committee.
6. The Agency sh ll provide the secret ri t of the Committee.
7. Members of the Committee sh ll be required, even fter their duties h ve ce sed, not to disclose ny inform tion of the kind covered by the oblig tion of profession l secrecy.
Article 5
Procedure for designation and removal from the register
1. In order to obt in the design tion of medicin l product s n orph n medicin l product, the sponsor sh ll submit n pplic tion to the Agency t ny st ge of the development of
(1) OJ L 214, 24.8.1993, p. 1. Regul tion s mended by Commission Regul tion (EC) No 649/98 (OJ L 88, 24.3.1998, p. 7).
the medicin l product before the pplic tion for m rketing uthoris tion is m de.
2. The pplic tion sh ll be ccomp nied by the following p rticul rs nd documents:
( ) n me or corpor te n me nd perm nent ddress of the sponsor;
(b) ctive ingredients of the medicin l product;
(c) proposed ther peutic indic tion;
(d) justific tion th t the criteri l id down in Article 3(1) re met nd description of the st ge of development, including the indic tions expected.
3. The Commission sh ll, in consult tion with the Member St tes, the Agency nd interested p rties, dr w up det iled guidelines on the required form t nd content of pplic tions for design tion.
4. The Agency sh ll verify the v lidity of the pplic tion nd prep re summ ry report to the Committee. Where ppro- pri te, it m y request the sponsor to supplement the p rticul rs nd documents ccomp nying the pplic tion.
5. The Agency sh ll ensure th t n opinion is given by the Committee within 90 d ys of the receipt of v lid pplic tion.
6. When prep ring its opinion, the Committee sh ll use its best ende vours to re ch consensus. If such consensus c nnot be re ched, the opinion sh ll be dopted by m jority of two-thirds of the members of the Committee. The opinion m y be obt ined by written procedure.
7. Where the opinion of the Committee is th t the pplic - tion does not s tisfy the criteri set out in Article 3(1), the Agency sh ll forthwith inform the sponsor. Within 90 d ys of receipt of the opinion, the sponsor m y submit det iled grounds for ppe l, which the Agency sh ll refer to the Committee. The Committee sh ll consider whether its opinion should be revised t the following meeting.
8. The Agency sh ll forthwith forw rd the fin l opinion of the Committee to the Commission, which sh ll dopt decision within 30 d ys of receipt of the opinion. Where, in exception l circumst nces, the dr ft decision is not in ccord- nce with the opinion of the Committee, the decision sh ll be dopted in ccord nce with the procedure l id down in Article 73 of Regul tion (EEC) No 2309/93. The decision sh ll be notified to the sponsor nd communic ted to the Agency nd to the competent uthorities of the Member St tes.
9. The design ted medicin l product sh ll be entered in the Community Register of Orph n Medicin l Products.
10. E ch ye r the sponsor sh ll submit to the Agency report on the st te of development of the design ted medicin l product.
11. To h ve the design tion of n orph n medicin l product tr nsferred to nother sponsor, the holder of the design tion sh ll m ke specific pplic tion to the Agency. In consult tion with the Member St tes, the Agency nd interested p rties, the Commission sh ll dr w up det iled guidelines on the form in which pplic tions for tr nsfer sh ll be m de nd the content of such pplic tions nd ll the p rticul rs of the new sponsor.
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12. A design ted orph n medicin l product sh ll be removed from the Community Register of Orph n Medicin l Products:
( ) t the request of the sponsor;
(b) if it is est blished before the m rket uthoris tion is gr nted th t the criteri l id down in Article 3 re no longer met in respect of the medicin l product concerned;
(c) t the end of the period of m rket exclusivity s l id down in Article 8.
Article 6
Protocol assistance
1. The sponsor of n orph n medicin l product m y, prior to the submission of n pplic tion for m rketing uthor- is tion. request dvice from the Agency on the conduct of the v rious tests nd tri ls necess ry to demonstr te the qu lity, s fety nd effic cy of the medicin l product, in ccord nce with Article 51(j) of Regul tion (EEC) No 2309/93.
2. The Agency sh ll dr w up procedure on the develop- ment of orph n medicin l products, covering regul tory ssis- t nce for the definition of the content of the pplic tion for uthoris tion within the me ning of Article 6 of Regul tion (EEC) No 2309/93.
Article 7
Community marketing authorisation
1. The person responsible for pl cing on the m rket n orph n medicin l product m y request th t uthoris tion to pl ce the medicin l product on the m rket be gr nted by the Community in ccord nce with the provisions of Regul tion (EEC) No 2309/93 without h ving to justify th t the medicin l product qu lifies under P rt B of the Annex to th t Regul tion.
2. A speci l contribution from the Community, distinct from th t provided for in Article 57 of Regul tion (EEC) No 2309/93, sh ll be lloc ted every ye r to the Agency. The contribution sh ll be used exclusively by the Agency to w ive, in p rt or in tot l, ll the fees p y ble under Community rules dopted pursu nt to Regul tion (EEC) No 2309/93. A det iled report of the use m de of this speci l contribution sh ll be presented by the Executive Director of the Agency t the end of e ch ye r. Any surplus occurring in given ye r sh ll be c rried forw rd nd deducted from the speci l contribution for the following ye r.
3. The m rketing uthoris tion gr nted for n orph n medi- cin l product sh ll cover only those ther peutic indic tions which fulfil the criteri set out in Article 3. This is without
prejudice to the possibility of pplying for sep r te m rketing uthoris tion for other indic tions outside the scope of this Regul tion.
Article 8
Market exclusivity
1. Where m rketing uthoris tion in respect of n orph n medicin l product is gr nted pursu nt to Regul tion (EEC) No 2309/93 or where ll the Member St tes h ve gr nted m rketing uthoris tions in ccord nce with the procedures for mutu l recognition l id down in Articles 7 nd 7 of Directive 65/65/EEC or Article 9(4) of Council Directive 75/319/EEC of 20 M y 1975 on the pproxim tion of provisions l id down by l w, regul tion or dministr tive ction rel ting to medicin l products (1), nd without prejudice to intellectu l property l w or ny other provision of Community l w, the Community nd the Member St tes sh ll not, for period of 10 ye rs, ccept nother pplic tion for m rketing uthoris tion, or gr nt
m rketing uthoris tion or ccept n pplic tion to extend n existing m rketing uthoris tion, for the s me ther peutic indi- c tion, in respect of simil r medicin l product.
2. This period m y however be reduced to six ye rs if, t the end of the fifth ye r, it is est blished, in respect of the medi- cin l product concerned, th t the criteri l id down in Article 3 re no longer met, inter alia, where it is shown on the b sis of v il ble evidence th t the product is sufficiently profit ble not
to justify m inten nce of m rket exclusivity. To th t end, Member St te sh ll inform the Agency th t the criterion on the b sis of which m rket exclusivity w s gr nted m y not be met nd the Agency sh ll then initi te the procedure l id down in
Article 5. The sponsor sh ll provide the Agency with the inform tion necess ry for th t purpose.
3. By w y of derog tion from p r gr ph 1, nd without prejudice to intellectu l property l w or ny other provision of Community l w, m rketing uthoris tion m y be gr nted, for the s me ther peutic indic tion, to simil r medicin l product if:
( ) the holder of the m rketing uthoris tion for the origin l orph n medicin l product h s given his consent to the second pplic nt, or
(b) the holder of the m rketing uthoris tion for the origin l orph n medicin l product is un ble to supply sufficient qu ntities of the medicin l product, or
(c) the second pplic nt c n est blish in the pplic tion th t the second medicin l product, lthough simil r to the orph n medicin l product lre dy uthorised, is s fer, more effective or otherwise clinic lly superior.
4. The Commission sh ll dopt definitions of ‘simil r medi- cin l product’ nd ‘clinic l superiority’ in the form of n imple- menting Regul tion in ccord nce with the procedure l id down in Article 72 of Regul tion (EEC) No 2309/93.
5. The Commission sh ll dr w up det iled guidelines for the pplic tion of this Article in consult tion with the Member St tes, the Agency nd interested p rties.
(1) OJ L 147, 9.6.1975, p. 13. Directive s l st mended by Council Directive 93/39/EEC (OJ L 214, 24.8.1993, p. 22).
22. 1. 2000 EN Offici l Journ l of the Europe n Communities L 18/5
Article 9 nd the development nd v il bility of, orph n medicin l products. Th t inventory sh ll be upd ted regul rly.Other incentives
1. Medicin l products design ted s orph n medicin l prod- ucts under the provisions of this Regul tion sh ll be eligible for incentives m de v il ble by the Community nd by the Member St tes to support rese rch into, nd the development nd v il bility of, orph n medicin l products nd in p rticul r id for rese rch for sm ll- nd medium-sized undert kings
provided for in fr mework progr mmes for rese rch nd tech- nologic l development. 2. Before 22 July 2000, the Member St tes sh ll communi- c te to the Commission det iled inform tion concerning ny me sure they h ve en cted to support rese rch into, nd the development nd v il bility of, orph n medicin l products or medicin l products th t m y be design ted s such. Th t infor- m tion sh ll be upd ted regul rly. 3. Before 22 J nu ry 2001, the Commission sh ll publish det iled inventory of ll incentives m de v il ble by the Community nd the Member St tes to support rese rch into,
Article 10
General report
Before 22 J nu ry 2006, the Commission sh ll publish gener l report on the experience cquired s result of the pplic tion of this Regul tion, together with n ccount of the
public he lth benefits which h ve been obt ined.
Article 11
Entry into force
This Regul tion sh ll enter into force on the d y of its public - tion in the Official Journal of t e European Communities.
It sh ll pply s from the d te of doption of the implementing Regul tions provided for in Article 3(2) nd Article 8(4).
This Regul tion sh ll be binding in its entirety nd directly pplic ble in ll Member St tes.
Done t Brussels, 16 December 1999.
For t e European Parliament For t e Council
T e President T e President
N. FONTAINE K. HEMILÄ
22. 1. 2000 ES Diari Oficial de las C munidades Eur peas L 18/1
I
(Actos c ya p blicación es na condición para s aplicabilidad)
REGLAME TO (CE) o 141/2000 DEL PARLAME TO EUROPEO Y DEL CO SEJO de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos
EL PARLAMENTO EUROPEO Y EL CONSEJO DE LA UNIÓN EUROPEA,
Vist el Tratad c nstitutiv de la C munidad Eur pea y, en particular, su artícul 95,
Vista la pr puesta de la C misión (1),
Vist el dictamen del C mité Ec nómic y S cial (2),
De c nf rmidad c n el pr cedimient establecid en el artícul 251 del Tratad (3),
C nsiderand l siguiente:
(1) Algunas afecci nes s n tan p c frecuentes que el c ste de desarr ll y puesta en el mercad de un medica- ment destinad a establecer un diagnóstic , prevenir tratar dichas afecci nes n p dría am rtizarse c n las ventas previstas del pr duct ; la industria farmacéutica sería p c pr pensa a desarr llar dich medicament en las c ndici nes n rmales del mercad ; tales medica- ment s se den minan de hech «medicament s huér- fan s».
(2) L s pacientes que sufren afecci nes p c frecuentes deben p der beneficiarse de la misma calidad de trata- mient que l s tr s; p r c nsiguiente, c nviene esta- blecer incentiv s para que la industria farmacéutica lleve a cab la investigación, el desarr ll y la c mercializa- ción de medicament s adecuad s; existen regímenes de incentiv al desarr ll de medicament s huérfan s en Estad s Unid s, desde 1983, y en Japón, desde 1993.
(3) En el sen de la Unión Eur pea, se han t mad muy p cas medidas naci nales c munitarias para estimular el desarr ll de medicament s huérfan s; c nviene t mar tales medidas a escala c munitaria a fin de sacar partid del may r mercad p sible y evitar la dispersión de recurs s limitad s; es preferible una acción a escala c munitaria a que l s Estad s miembr s ad pten medidas n c rdinadas que pueden pr v car dist r- si nes de la c mpetencia y bstácul s a l s intercambi s c munitari s.
(1) DO C 276 de 4.9.1998, p. 7. (2) DO C 101 de 12.4.1999, p. 37. (3) Dictamen del Parlament Eur pe de 9 de marz de 1999 (DO C
175 de 21.6.1999, p. 61 ), P sición c mún del C nsej de 27 de septiembre de 1999 (DO C 317 de 4.11.1999, p. 34), y Decisión del Parlament Eur pe de 15 de diciembre de 1999 (aún n publicada en el Diari Oficial).
(4) L s medicament s huérfan s que puedan beneficiarse de incentiv s deben designarse de f rma clara y simple; a tal fin, resulta t talmente justificad elab rar un pr cedi- mient c munitari abiert y transparente para declarar determinad s medicament s «medicament s huérfan s».
(5) C nviene definir criteri s bjetiv s de la declaración de l s medicament s huérfan s; dich s criteri s deben basarse en la prevalencia de la afección que debe diag- n sticarse, prevenirse tratarse; una prevalencia que n supere cinc cas s p r cada diez mil pers nas se c nsi- dera, p r n rma general, el límite adecuad ; l s medica- ment s destinad s al tratamient de una afección que p nga en peligr la vida c nlleve invalidez grave, de una afección grave y crónica, deben beneficiarse de incentiv s, aunque la prevalencia de la afección sea supe- ri r a cinc p r cada diez mil.
(6) Para examinar las s licitudes de declaración c nviene crear un c mité c mpuest de expert s n mbrad s p r l s Estad s miembr s; este c mité debe incluir tres representantes de las as ciaci nes de pacientes, desig- nad s p r la C misión, y tras tres pers nas, también designadas p r la C misión, p r rec mendación de la Agencia Eur pea para la Evaluación de Medicament s, den minada en l sucesiv «la Agencia»; la Agencia debe encargarse de establecer una c rdinación adecuada entre el C mité de medicament s huérfan s y el C mité de especialidades farmacéuticas.
(7) L s pacientes que sufren tales afecci nes tienen derech a medicament s cuya calidad, seguridad y eficacia sean equivalentes a las de l s medicament s de que se benefi- cian l s demás pacientes; p r c nsiguiente, l s medica- ment s huérfan s deben seguir el pr cedimient de evaluación habitual; l s pr m t res de medicament s huérfan s deben p der btener una aut rización c mu- nitaria; para facilitar la c ncesión el mantenimient de dicha aut rización, c nviene establecer una exención al men s parcial de la tasa debida a la Agencia y que esta última sea indemnizada p r la pérdida de ingres s resul- tante mediante una c ntribución a carg del presupuest c munitari .
L 18/2 ES Diari Oficial de las C munidades Eur peas 22. 1. 2000
(8) A la vista de la experiencia de Estad s Unid s y Japón, la medida más eficaz para incentivar a la industria farma- céutica a invertir en el desarr ll y c mercialización de medicament s huérfan s es la perspectiva de btener una exclusividad c mercial durante ciert númer de añ s en l s que p dría am rtizarse parcialmente la inversión; la pr tección de dat s a que se refiere el incis iii) de la letra a) del apartad 8 del artícul 4 de la Directiva 65/65/CEE del C nsej , de 26 de ener de 1965, relativa a la apr ximación de las disp sici nes legales, reglamentarias y administrativas, s bre medica- ment s (1) n c nstituye un incentiv suficiente a tal fin; l s Estad s miembr s p r separad n pueden ad ptar dicha medida sin una dimensión c munitaria, pues ell sería c ntrari a l dispuest en la Directiva 65/65/CEE; la ad pción desc rdinada de esa medida p r parte de l s Estad s miembr s bstaculizaría el c merci intrac - munitari , l cual dist rsi naría la c mpetencia y sería c ntrari al mercad únic ; n bstante, dicha exclusi- vidad c mercial debe limitarse a la indicación terapéutica para la que se haya btenid la declaración de medica- ment huérfan , sin lesi nar l s derech s de la pr piedad intelectual vigentes, y, en interés de l s pacientes, la exclusividad c mercial c ncedida a un medicament huérfan n debe impedir la c mercializa- ción de un medicament similar que pueda ap rtar un benefici c nsiderable a las pers nas que padecen tales afecci nes.
(9) L s pr m t res de medicament s huérfan s declarad s c n arregl a l dispuest en el presente Reglament deben p der beneficiarse plenamente de t d s l s incen- tiv s c ncedid s p r la C munidad l s Estad s miem- br s para f mentar la investigación y el desarr ll de l s medicament s destinad s al diagnóstic , prevención tratamient de tales afecci nes, incluidas las enferme- dades p c frecuentes.
(10) El pr grama específic Bi med 2 del cuart pr grama marc de investigación y desarr ll tecn lógic (1994- 1998) financió la investigación s bre el tratamient de enfermedades p c frecuentes, en particular la elab ra- ción de mét d s que permitan establecer pr gramas rápid s de desarr ll de medicament s huérfan s, así c m inventari s de l s medicament s huérfan s disp - nibles en Eur pa; tales crédit s estaban destinad s a f mentar el establecimient de una c peración transna- ci nal en materia de investigación fundamental y clínica s bre enfermedades p c frecuentes; la investigación s bre enfermedades p c frecuentes sigue siend una pri ridad para la C munidad, puest que se prevé en el quint pr grama marc de investigación y desarr ll tecn lógic (1998-2002); el presente Reglament esta- blece un marc jurídic c n bjet de que l s resultad s de dicha investigación se apliquen rápida y eficazmente.
(11) Las enfermedades p c frecuentes han sid declaradas sect r pri ritari de acción c munitaria en el ámbit de la salud pública; la C misión, en su C municación rela- tiva a un pr grama de acción c munitaria s bre las enfermedades p c frecuentes dentr del marc de actuación en el ámbit de la salud pública, decidió dar
pri ridad a las enfermedades p c frecuentes; el Parla- ment Eur pe y el C nsej han ad ptad la Decisión n 1295/1999/CE, de 29 de abril de 1999, p r la que se aprueba un pr grama de acción c munitaria s bre las enfermedades p c c munes en el marc de la acción en el ámbit de la salud pública (1999-2003) (2), que incluye iniciativas destinadas a suministrar inf rmación, estudiar l s grup s de enfermedades p c frecuentes dentr de una p blación y ap yar a las c rresp ndientes as ciaci nes de pacientes; el presente Reglament lleva a cab una de las pri ridades establecidas en dich pr grama de acción,
HAN ADOPTADO EL PRESENTE REGLAMENTO:
Artíc lo 1
Objeto
EI presente Reglament tiene p r bjet establecer un pr cedi- mient c munitari para declarar determinad s medicament s c m medicament s huérfan s, y establecer incentiv s para f mentar Ia investigación, el desarr ll y la c mercialización de l s medicament s declarad s huérfan s.
Artíc lo 2
Definiciones
A efect s del presente Reglament se entenderá p r:
a) «medicament »: un medicament de us human según se define en el artícul 2 de la Directiva 65/65/CEE;
b) «medicament huérfan »: un medicament declarad c m tal c n arregl a las c ndici nes establecidas en el presente Reglament ;
c) «pr m t r»: t da pers na física jurídica establecida en la C munidad que desee btener haya btenid para un medicament la declaración de medicament huérfan ;
d) «Agencia»: la Agencia Eur pea para la Evaluación de Medica- ment s.
Artíc lo 3
Criterios de declaración
1. Un medicament será declarad medicament huérfan si su pr m t r puede dem strar que dich pr duct :
a) se destina al diagnóstic , prevención tratamient de una afección que p nga en peligr la vida c nlleve una inca- pacidad crónica y que n afecte a más de cinc pers nas p r cada diez mil en la C munidad en el m ment de presentar la s licitud;
se destina al diagnóstic , prevención tratamient , en la C munidad, de una afección que p nga en peligr la vida c nlleve grave incapacidad, de una afección grave y crónica, y que resulte impr bable que, sin incentiv s, la c mercialización de dich medicament en la C munidad genere suficientes benefici s para justificar la inversión necesaria;
(1) DO 22 de 9.2.1965, p. 369; Directiva cuya última m dificación la c nstituye la Directiva 93/39/CEE (DO L 214 de 24.8.1993, p. 22). (2) DO L 155 de 22.6.1999, p. 1.
22. 1. 2000 ES Diari Oficial de las C munidades Eur peas L 18/3
y
b) que n existe ningún mét d satisfact ri aut rizad en la C munidad, de diagnóstic , prevención tratamient de dicha afección, que, de existir, el medicament ap rtará un benefici c nsiderable a quienes padecen dicha afección.
2. La C misión ad ptará las disp sici nes necesarias para la aplicación del presente artícul en un reglament de aplicación c n arregl al pr cedimient establecid en el artícul 72 del Reglament (CEE) n 2309/93 del C nsej (1).
Artíc lo 4
Comité de medicamentos huérfanos
1. Se crea, en el sen de la Agencia, un C mité de medica- ment s huérfan s, den minad en l sucesiv «el C mité».
2. El C mité se encargará de:
a) examinar las s licitudes de declaración de medicament s c m medicament s huérfan s que se le presenten c n arregl a l dispuest en el presente Reglament ;
b) ac nsejar a la C misión s bre la elab ración y la aplicación de una p lítica de medicament s huérfan s para la Unión Eur pea;
c) asistir a la C misión en sus c ntact s internaci nales s bre medicament s huérfan s y en l s c ntact s c n l s grup s de ap y a l s pacientes;
d) asistir a la C misión en la elab ración de unas directrices detalladas.
3. El C mité estará c mpuest p r un miembr n mbrad p r cada un de l s Estad s miembr s, tres miembr s n mbrad s p r la C misión para representar a las as ciaci nes de pacientes y tres miembr s n mbrad s p r la C misión previa rec mendación de la Agencia. L s miembr s del C mité serán n mbrad s p r un perí d de tres añ s, ren vable. P drán hacerse ac mpañar p r expert s.
4. El C mité elegirá su presidente para un mandat de tres añ s, ren vable una s la vez.
5. L s representantes de la C misión y el direct r ejecutiv de la Agencia su representante p drán asistir a t das las reuni nes del C mité.
6. La Agencia se encargará de la secretaría del C mité.
7. L s miembr s del C mité estarán bligad s, inclus después de haber cesad en sus funci nes, a n divulgar inf r- mación alguna del tip cubiert p r el secret pr fesi nal.
Artíc lo 5
Procedimiento de declaración y cancelación del registro
1. Para btener la declaración de medicament huérfan para un medicament , el pr m t r presentará una s licitud a la Agencia en cualquier fase del desarr ll del medicament , antes de presentar la s licitud de aut rización previa a la c mercialización.
(1) DO L 214 de 24.8.1993, p. 1; Reglament m dificad p r el Reglament (CE) n 649/98 de la C misión (DO L 88 de 24.3.1998, p. 7).
2. La s licitud irá ac mpañada de l s dat s y d cument s siguientes:
a) n mbre y apellid s den minación s cial y dirección permanente del pr m t r;
b) principi s activ s del medicament ;
c) indicación terapéutica pr puesta;
d) justificación de que se cumplen l s criteri s que figuran en el apartad 1 del artícul 3, así c m descripción del estad de desarr ll , incluidas las indicaci nes previstas.
3. La C misión, en c ncertación c n l s Estad s miembr s, la Agencia y las partes interesadas, elab rará unas directrices detalladas s bre la f rma en que deben presentarse las s lici- tudes de declaración, así c m s bre el c ntenid de las mismas.
4. La Agencia c mpr bará la validez de la s licitud y prepa- rará un inf rme sucint para el C mité. En cas necesari , p drá s licitar al pr m t r que c mplete l s dat s y d cu- ment s remitid s para justificar la s licitud.
5. La Agencia velará p r que el C mité emita un dictamen en el plaz de n venta días a partir de la recepción de una s licitud válida.
6. Para f rmular dich dictamen, el C mité tratará de llegar a un c nsens . En cas de que est n sea p sible, el dictamen se ad ptará p r may ría de d s terci s de l s miembr s del C mité. El dictamen p drá emitirse mediante un pr cedimient escrit .
7. Si del dictamen del C mité se deduce que la s licitud n cumple l s criteri s establecid s en el apartad 1 del artícul 3, la Agencia inf rmará inmediatamente de ell al pr m t r. Dentr de l s n venta días siguientes a la recepción del dictamen, el pr m t r p drá presentar alegaci nes detalladas, que puedan servir de base a un recurs , que la Agencia trans- mitirá al C mité. El C mité se pr nunciará s bre la necesidad de revisar su dictamen en la siguiente reunión.
8. La Agencia transmitirá inmediatamente el dictamen defi- nitiv del C mité a la C misión, que ad ptará una decisión en el plaz de treinta días a partir de la recepción de este dictamen. Excepci nalmente, cuand el pr yect de decisión n se atenga al dictamen del C mité, la decisión se ad ptará de c nf rmidad c n el pr cedimient establecid en el artícul 73 del Reglament (CEE) n 2309/93. Esta decisión se n tificará al pr m t r, así c m a la Agencia y a las aut ridades c mpe- tentes de l s Estad s miembr s.
9. El medicament declarad huérfan se inscribirá en el Registr c munitari de medicament s huérfan s.
10. El pr m t r presentará cada añ a la Agencia un inf rme s bre el estad de desarr ll del medicament decla- rad huérfan .
11. C n bjet de transferir a tr pr m t r la declaración de un medicament huérfan , el titular de dicha declaración dirigirá a la Agencia una s licitud específica. La C misión, en c ncertación c n l s Estad s miembr s, la Agencia y las partes interesadas, elab rará unas directrices detalladas s bre la f rma en que deben presentarse las s licitudes de transferencia, así c m s bre el c ntenid de las mismas y t d s l s dat s relativ s al nuev pr m t r.
L 18/4 ES Diari Oficial de las C munidades Eur peas 22. 1. 2000
12. La inscripción de un medicament declarad huérfan en el Registr c munitari de medicament s huérfan s quedará cancelada:
a) a petición del pr m t r;
b) cuand se c mpruebe c n carácter previ a la c ncesión de la aut rización de c mercialización que dich medicament ha dejad de cumplir l s criteri s establecid s en el artícul 3;
c) al final del perí d de exclusividad c mercial a que se refiere el artícul 8.
Artíc lo 6
Asistencia en la elaboración de protocolos
1. Antes de presentar una s licitud de aut rización previa a la c mercialización, el pr m t r de un medicament huérfan p drá s licitar el dictamen de la Agencia s bre l s divers s ensay s y pruebas que deben realizarse para dem strar la calidad, la seguridad y la eficacia del medicament , de c nf r- midad c n la letra j) del artícul 51 del Reglament (CEE) n 2309/93.
2. La Agencia elab rará un pr cedimient para el desarr ll de medicament s huérfan s p r el que se establezca una asis- tencia reglamentaria al bjet de definir el c ntenid de la s licitud de aut rización c n arregl al artícul 6 del Regla- ment (CEE) n 2309/93.
Artíc lo 7
Autorización comunitaria previa a la comercialización
1. La pers na resp nsable de la c mercialización de un medicament huérfan p drá s licitar que la aut rización previa a la c mercialización sea expedida p r la C munidad, en aplicación de Ias disp sici nes del Reglament (CEE) n 2309/ 93, sin tener que dem strar que el medicament reúne las c ndici nes para p der ser incluid en la parte B del anex del citad Reglament .
2. Cada añ , la C munidad c ncederá a la Agencia una c ntribución especial, además de la prevista en el artícul 57 del Reglament (CEE) n 2309/93, que la Agencia utilizará exclusivamente para c mpensar la n percepción t tal parcial de t das las tasas debidas c n arregl a las n rmas c munita- rias ad ptadas en aplicación del Reglament (CEE) n 2309/93. El direct r ejecutiv de la Agencia presentará al final de cada añ un inf rme detallad s bre la utilización de dicha c ntri- bución especial. T d excedente generad a l larg de un añ se transferirá al ejercici siguiente y se deducirá del imp rte de la c ntribución especial del añ siguiente.
3. La aut rización previa a la c mercialización c ncedida a un medicament huérfan será válida únicamente para las indicaci nes terapéuticas que cumplan l s criteri s indicad s en el artícul 3, sin perjuici de la p sibilidad de s licitar una aut rización previa a la c mercialización distinta para tras indicaci nes que n pertenezcan al ámbit del presente Regla- ment .
Artíc lo 8
Exclusividad comercial
1. Cuand se c nceda una aut rización previa a la c mer- cialización para un medicament huérfan de c nf rmidad c n el Reglament (CEE) n 2309/93, cuand t d s l s Estad s miembr s hayan c ncedid una aut rización previa a la c mercialización para dich medicament c n arregl a l s pr cedimient s de rec n cimient mutu c ntemplad s en l s artícul s 7 y 7 bis de la Directiva 65/65/CEE en el apartad 4 del artícul 9 de la Directiva 75/319/CEE del C nsej , de 20 de may de 1975, relativa a la apr ximación de las disp sici nes legales, reglamentarias y administrativas s bre medica- ment s (1), y sin perjuici de las disp sici nes en materia de derech de pr piedad intelectual y de cualquier tra disp si- ción del derech c munitari , la C munidad y l s Estad s miembr s se abstendrán, durante diez añ s, de aceptar cual- quier tra s licitud previa a la c mercialización, c nceder una aut rización previa a la c mercialización atender una nueva s licitud de extensión de una aut rización previa a la c mercia- lización existente c n respect a un medicament similar para la misma indicación terapéutica.
2. N bstante, dich perí d p drá reducirse a seis añ s si al finalizar el quint añ se demuestra que el medicament de que se trata ha dejad de cumplir l s criteri s establecid s en el artícul 3, entre tr s, si se demuestra, basánd se en l s dat s disp nibles, que la rentabilidad es suficiente para n justificar el mantenimient de la exclusividad c mercial. A tal fin, el Estad miembr inf rmará a la Agencia del p sible incumplimient del criteri que sirvió de base para la c ncesión de la exclusi- vidad c mercial y, en c nsecuencia, la Agencia inc ará el pr cedimient establecid en el artícul 5. El pr m t r pr p rci nará a la Agencia t da la inf rmación necesaria a tal efect .
3. N bstante l dispuest en el apartad 1 y sin perjuici de las disp sici nes del derech de pr piedad intelectual y de cualquier tra disp sición del derech c munitari , un medica- ment similar p drá btener una aut rización previa a la c mercialización para la misma indicación terapéutica en un de l s cas s siguientes:
a) si el titular de la aut rización de c mercialización del medi- cament huérfan inicial ha dad su c nsentimient al segund s licitante;
b) si el titular de la aut rización de c mercialización del medi- cament huérfan inicial n puede suministrar suficiente cantidad de dich medicament ;
c) si el segund s licitante puede dem strar, en su s licitud, que el segund medicament , aunque similar al medica- ment huérfan ya aut rizad , es más segur , más eficaz clínicamente superi r en tr s aspect s.
4. La C misión establecerá las definici nes de «medicament similar» y «superi ridad clínica» en un reglament de aplicación c n arregl al pr cedimient previst en el artícul 72 del Reglament (CEE) n 2309/93.
5. La C misión ad ptará, en c ncertación c n l s Estad s miembr s, la Agencia y las partes interesadas, unas directrices detalladas s bre la aplicación del presente artícul .
(1) DO L 147 de 9.6.1975, p. 13; Directiva cuya última m dificación la c nstituye la Directiva 93/39/CEE (DO L 214 de 24.8.1993, p. 22).
22. 1. 2000 ES Diari Oficial de las C munidades Eur peas L 18/5
Artíc lo 9 Otros incentivos
1. L s medicament s declarad s huérfan s en aplicación de las disp sici nes del presente Reglament p drán beneficiarse de l s incentiv s ad ptad s p r la C misión y l s Estad s miembr s para pr m ver la investigación, el desarr ll y la disp nibilidad de medicament s huérfan s y, en particular, de las medidas de ayuda a la investigación en fav r de las pequeñas y medianas empresas previstas en pr gramas marc de investigación y desarr ll tecn lógic . 2. Antes del 22 de juli de 2000, l s Estad s miembr s c municarán a la C misión inf rmaci nes p rmen rizadas s bre t das las medidas que hubieren ad ptad para pr m ver la investigación, el desarr ll y la disp nibilidad de medica- ment s huérfan s de medicament s que puedan declararse c m tales. Esta inf rmación se actualizará regularmente. 3. Antes del 22 de ener de 2001, la C misión publicará un inventari detallad de t d s l s incentiv s ad ptad s p r la C munidad y p r l s Estad s miembr s para pr m ver la
investigación, el desarr ll y la disp nibilidad de medicament s huérfan s. Este inventari se actualizará periódicamente.
Artíc lo 10
Informe general
Antes del 22 de ener de 2006, la C misión publicará un inf rme general s bre la experiencia adquirida a raíz de la aplicación del presente Reglament , en el que también se exp ndrán las ventajas btenidas para la salud pública.
Artíc lo 11
Entrada en vigor
EI presente Reglament entrará en vig r el día de su publica- ción en el Diario Oficial de las Com nidades E ropeas.
EI presente Reglament será aplicable a partir de la apr bación de l s Reglament s de aplicación previst s en el apartad 2 del artícul 3 y en el apartad 4 del artícul 8.
El presente Reglament será bligat ri en t d s sus element s y directamente aplicable en cada Estad miembr .
Hech en Bruselas, el 16 de diciembre de 1999.
Por el Parlamento E ropeo
La presidenta
N. FONTAINE
Por el Consejo
El Presidente
K. HEMILÄ
22. 1. 2000 FR Jour al officiel des Commu autés europée es L 18/1
I
(Actes ont la publication est une con ition e leur applicabilité)
RÈGLEME T (CE) o 141/2000 DU PARLEME T EUROPÉE ET DU CO SEIL du 16 décembre 1999
concernant les médicaments orphelins
LE PARLEMENT EUROPÉEN ET LE CONSEIL DE L'UNION EUROPÉENNE,
vu le traité i stitua t la Commu auté europée e, et otam- me t so article 95,
vu la propositio de la Commissio (1),
vu l'avis du Comité éco omique et social (2),
statua t co forméme t à la procédure prévue à l'article 251 du traité (3),
co sidéra t ce qui suit:
(1) certai es affectio s so t si peu fréque tes que le coût du développeme t et de la mise sur le marché d'u médica- me t desti é à les diag ostiquer, les préve ir ou les traiter e serait pas amorti par les ve tes escomptées du produit; l'i dustrie pharmaceutique est peu e cli e à développer ce médicame t da s les co ditio s ormales du marché, et ces médicame ts so t appelés médica- me ts «orpheli s»;
(2) il importe que les patie ts souffra t d'affectio s rares puisse t bé éficier de la même qualité de traiteme t que les autres et il est par co séque t écessaire d'i citer l'i dustrie pharmaceutique à promouvoir la recherche, le développeme t et la commercialisatio de traiteme ts adéquats; des régimes d'i citatio au développeme t de médicame ts orpheli s existe t aux États-U is d'Amé- rique depuis 1983 et au Japo depuis 1993;
(3) au sei de l'U io europée e, très peu de mesures o t été prises au iveau atio al ou commu autaire pour stimuler le développeme t des médicame ts orpheli s; il est préférable d'arrêter de telles mesures au iveau de la Commu auté afi de pouvoir tirer parti du marché le plus vaste possible et d'éviter la dispersio de ressources limitées; u e actio me ée au iveau commu autaire est préférable à des mesures adoptées e ordre dispersé par les États membres, qui risqueraie t d'e traî er des distor- sio s de co curre ce et de créer des obstacles aux écha ges i tracommu autaires;
(1) JO C 276 du 4.9.1998, p. 7. (2) JO C 101 du 12.4.1999, p. 37. (3) Avis du Parleme t europée du 9 mars 1999 (JO C 175 du
21.6.1999, p. 61), positio commu e du Co seil du 27 septembre 1999 (JO C 317 du 4.11.1999, p. 34) et décisio du Parleme t europée du 15 décembre 1999 ( o e core parue au Jour al offi- ciel).
(4) il importe que les médicame ts orpheli s pouva t bé é- ficier de mesures d'i citatio puisse t être aiséme t et claireme t ide tifiés; il apparaît totaleme t justifié d'éla- borer à cette fi u e procédure commu autaire ouverte et tra spare te afi de désig er certai s médicame ts pote tiels comme médicame ts orpheli s;
(5) il co vie t de défi ir des critères objectifs de désig atio des médicame ts orpheli s et de fo der ces critères sur la prévale ce de l'affectio que l'o cherche à diag os- tiquer, à préve ir ou à traiter; u e prévale ce e dépas- sa t pas ci q cas sur dix mille perso es est gé érale- me t co sidérée comme le seuil adéquat; les médica- me ts desti és au traiteme t d'u e affectio metta t la vie e da ger, très i valida te ou grave et chro ique doive t bé éficier des mesures d'i citatio , même si la prévale ce de l'affectio est supérieure à ci q sur dix mille;
(6) il y a lieu d'i stituer u comité composé d'experts ommés par les États membres pour exami er les
dema des de désig atio ; il co vie t e outre que ce comité compre e trois représe ta ts des associatio s de patie ts désig és par la Commissio et trois autres perso es égaleme t ommées par la Commissio sur recomma datio de l'Age ce europée e pour l'évalua- tio des médicame ts, ci-après dé ommée «Age ce»; il i combe à l'age ce d'assurer u e coordi atio adéquate e tre le comité des médicame ts orpheli s et le comité des spécialités pharmaceutiques;
(7) il importe que les patie ts souffra t de telles affectio s aie t droit à des médicame ts do t la qualité, la sécurité et l'efficacité so t équivale tes à celles des médicame ts do t bé éficie t les autres patie ts; il y a do c lieu de soumettre les médicame ts orpheli s à la procédure d'évaluatio habituelle; il y a lieu que les promoteurs de médicame ts orpheli s aie t la possibilité d'obte ir u e autorisatio commu autaire; afi de faciliter l'octroi ou le mai tie de cette autorisatio commu autaire, il y a lieu d'accorder u e dispe se, au moi s partielle, de la redeva ce due à l'age ce et de prévoir le dédommage- me t de la perte de recettes qui e résulte pour cette der ière au moye d'u e co tributio prélevée sur le budget commu autaire;
L 18/2 FR Jour al officiel des Commu autés europée es 22. 1. 2000
(8) d'après l'expérie ce acquise aux États-U is d'Amérique et au Japo , la mesure d'i citatio la plus efficace pour ame er l'i dustrie pharmaceutique à i vestir da s le développeme t et la commercialisatio de médicame ts orpheli s est la perspective d'obte ir u e exclusivité commerciale pe da t u certai ombre d'a ées au cours desquelles u e partie de l'i vestisseme t pourrait être récupérée; de ce poi t de vue, les dispositio s rela- tives à la protectio des do ées prévues à l'article 4, paragraphe 8, poi t a) iii), de la directive 65/65/CEE du Co seil du 26 ja vier 1965 co cer a t le rapproche- me t des dispositio s législatives, régleme taires et admi istratives relatives aux médicame ts (1) e so t pas suffisamme t i citatives; les États membres agissa t séparéme t e peuve t arrêter cette mesure sa s lui co férer u e dime sio commu autaire, car u e telle dispositio serait co traire à la directive 65/65/CEE; l'adoptio de telles mesures e ordre dispersé par les États membres créerait des e traves au commerce i tra- commu autaire, lesquelles e traî eraie t des distorsio s de co curre ce et co trecarreraie t le marché u ique; il co vie t cepe da t de limiter l'exclusivité commerciale à l'i dicatio thérapeutique pour laquelle la désig atio de médicame t orpheli a été obte ue, sa s porter attei te aux droits de propriété i tellectuelle exista ts, et, da s l'i térêt des patie ts, il importe que l'exclusivité commerciale accordée à u médicame t orpheli 'em- pêche pas la mise sur le marché d'u médicame t simi- laire pouva t procurer u bé éfice otable aux perso es soufra t de telles affectio s;
(9) il y a lieu que les promoteurs des médicame ts orpheli s désig és comme tels e applicatio du prése t règle- me t puisse t bé éficier plei eme t de toutes les mesures d'i citatio accordées par la Commu auté ou par les États membres pour promouvoir la recherche et le développeme t co cer a t les médicame ts desti és au diag ostic, à la préve tio ou au traiteme t de telles affectio s y compris les maladies rares;
(10) le programme spécifique Biomed 2 du quatrième programme-cadre de recherche et développeme t tech- ologique (1994-1998) a soute u la recherche sur le traiteme t des maladies rares, otamme t sur la mise au poi t de systèmes permetta t u développeme t rapide des médicame ts orpheli s et l'établisseme t d'i ve - taires des médicame ts orpheli s dispo ibles e Europe; les crédits alloués pour ces travaux étaie t desti és à promouvoir u e coopératio tra s atio ale afi de me er des recherches fo dame tales et cli iques sur les maladies rares; la recherche sur les maladies rares demeurera u e priorité pour la Commu auté, puisqu'elle est prévue da s le ci quième programme-cadre (1998- 2002) de recherche et développeme t tech ologique; le prése t règleme t i stitue u cadre juridique qui permettra la mise e œuvre rapide et efficace des résul- tats de cette recherche;
(11) les maladies rares o t été rece sées e ta t que domai e prioritaire pour u e actio commu autaire da s le domai e de la sa té publique; la Commissio , da s sa commu icatio co cer a t u programme d'actio commu autaire relatif aux maladies rares da s le cadre
de l'actio da s le domai e de la sa té publique, a décidé d'accorder la priorité aux maladies rares da s le cadre de la sa té publique; le Parleme t europée et le Co seil o t arrêté la décisio o 1295/1999/CE du 29 avril 1999 porta t adoptio d'u programme d'actio commu autaire relatif aux maladies rares da s le cadre de l'actio da s le domai e de la sa té publique (1999- 2003) (2), comporta t des actio s visa t à four ir des i formatio s, à étudier les cas groupés de maladies rares au sei d'u e populatio et à soute ir les associatio s de patie ts co cer ées; le prése t règleme t fait droit à l'u e des priorités ide tifiés da s ce programme d'actio ,
ONT ARRÊTÉ LE PRÉSENT RÈGLEMENT:
Article premier
Objet
Le prése t règleme t a pour objet d'établir u e procédure commu autaire visa t à désig er certai s médicame ts comme médicame ts orpheli s et d'i staurer des mesures d'i citatio desti ées à favoriser la recherche, le développeme t et la mise sur le marché des médicame ts ai si désig és.
Article 2
Définitions
Aux fi s du prése t règleme t, o e te d par:
a) «médicame t»: u médicame t à usage humai tel que défi i à l'article 2 de la directive 65/65/CEE;
b) «médicame t orpheli »: u médicame t ai si désig é da s les co ditio s prévues par le prése t règleme t;
c) «promoteur»: toute perso e physique ou morale établie da s la Commu auté, qui cherche à obte ir, ou qui a obte u, pour u médicame t, la désig atio de médicame t orpheli ;
d) «age ce»: l'Age ce europée e pour l'évaluatio des médica- me ts.
Article 3
Critères de désignation
1. U médicame t obtie t la désig atio de médicame t orpheli si so promoteur peut établir:
a) qu'il est desti é au diag ostic, à la préve tio ou au traite- me t d'u e affectio e traî a t u e me ace pour la vie ou u e i validité chro ique e toucha t pas plus de ci q perso es sur dix mille da s la Commu auté, au mome t où la dema de est i troduite, ou
qu'il est desti é au diag ostic, à la préve tio ou au traite- me t, da s la Commu auté, d'u e maladie metta t la vie e da ger, d'u e maladie très i valida te ou d'u e affectio grave et chro ique, et qu'il est peu probable que, e l'ab- se ce de mesures d'i citatio , la commercialisatio de ce médicame t da s la Commu auté gé ère des bé éfices suffisa ts pour justifier l'i vestisseme t écessaire
(1) JO 22 du 9.2.1965, p. 369. Directive modifiée e der ier lieu par la directive 93/39/CEE du Co seil (JO L 214 du 24.8.1993, p. 22). (2) JO L 155 du 22.6.1999, p. 1.
22. 1. 2000 FR Jour al officiel des Commu autés europée es L 18/3
et
b) qu'il 'existe pas de méthode satisfaisa te de diag ostic, de préve tio ou de traiteme t de cette affectio aya t été autorisée da s la Commu auté, ou, s'il e existe, que le médicame t e questio procurera u bé éfice otable à ceux attei ts de cette affectio .
2. La Commissio adopte les dispositio s requises pour la mise e œuvre du prése t article sous forme d'u règleme t d'applicatio co forméme t à la procédure prévue à l'article 72 du règleme t (CEE) o 2309/93 du Co seil (1).
Article 4
Comité des médicaments orphelins
1. U comité des médicame ts orpheli s, ci-après dé ommé «comité», est i stitué au sei de l'Age ce.
2. Le comité est chargé:
a) d'exami er les dema des de désig atio de médicame ts e ta t que médicame ts orpheli s qui lui so t prése tées e applicatio du prése t règleme t;
b) de co seiller la Commissio sur l'élaboratio et la mise e place d'u e politique des médicame ts orpheli s pour l'U io europée e;
c) d'assister la Commissio da s les discussio s i ter atio ales relatives aux médicame ts orpheli s et da s ses co tacts avec les groupes d'assista ce aux patie ts;
d) d'assister la Commissio da s l'établisseme t de lig es directrices détaillées.
3. Le comité se compose d'u membre ommé par chacu des États membres, de trois membres ommés par la Commis- sio e vue de représe ter les associatio s de patie ts et de trois membres ommés par la Commissio sur recomma da- tio de l'age ce; les membres du comité so t ommés pour u e période de trois a s, re ouvelable. Ils peuve t se faire accompag er par des experts.
4. Le comité élit so préside t pour u ma dat de trois a s, re ouvelable u e fois.
5. Les représe ta ts de la Commissio et le directeur exécutif de l'Age ce ou so représe ta t peuve t assister à toutes les réu io s du comité.
6. L'Age ce assure le secrétariat du comité.
7. Les membres du comité so t te us, même après avoir cessé leurs fo ctio s, de e divulguer aucu e i formatio du type de celles qui so t couvertes par le secret professio el.
Article 5
Procédure de désignation et de radiation du registre
1. Afi d'obte ir la désig atio d'u médicame t comme médicame t orpheli , le promoteur soumet u e dema de à l'Age ce, à tout stade du développeme t du médicame t ava t le dépôt de la dema de d'autorisatio de mise sur le marché.
(1) JO L 214 du 24.8.1993, p. 1. Règleme t modifié par le règleme t (CE) o 649/98 de la Commissio (JO L 88 du 24.3.1998, p. 7).
2. La dema de est accompag ée des re seig eme ts et docume ts suiva ts:
a) om ou dé omi atio sociale et adresse perma e te du promoteur;
b) pri cipes actifs du médicame t;
c) i dicatio thérapeutique proposée;
d) justificatio que les critères figura t à l'article 3, paragraphe 1, so t remplis ai si que descriptio de l'état du développe- me t, y compris les i dicatio s e visagées.
3. La Commissio établit, e co certatio avec les États membres, l'Age ce et les milieux i téressés, des lig es direc- trices détaillées co cer a t la forme sous laquelle les dema des de désig atio doive t être prése tées, ai si que le co te u de ces dema des.
4. L'Age ce vérifie la validité de la dema de et prépare u rapport succi ct à l'i te tio du comité. Elle peut, si écessaire, dema der au promoteur de compléter les re seig eme ts et les docume ts four is à l'appui de la dema de.
5. L'Age ce veille à ce que le comité émette u avis da s les quatre-vi gt-dix jours suiva t la réceptio d'u e dema de valide.
6. Pour la formulatio de cet avis, le comité s'efforce de parve ir à u co se sus. Si u co se sus e peut être obte u, l'avis est adopté à la majorité des deux-tiers des membres du comité. L'avis peut être re du au moye d'u e procédure écrite.
7. S'il ressort de l'avis du comité que la dema de e satisfait pas aux critères défi is à l'article 3, paragraphe 1, l'Age ce e i forme immédiateme t le promoteur. Da s les quatre- vi gt-dix jours suiva t la réceptio de l'avis, le promoteur peut prése ter u e argume tatio détaillée, susceptible de fo der u recours, que l'Age ce tra smet au comité. Le comité statue sur la écessité de réviser so avis lors de la réu io suiva te.
8. L'Age ce tra smet immédiateme t l'avis défi itif du comité à la Commissio qui arrête u e décisio da s les tre te jours suiva t réceptio de cet avis. Lorsque, da s des cas exceptio els, le projet de décisio 'est pas co forme à l'avis du comité, la décisio est arrêtée co forméme t à la procédure prévue à l'article 73 du règleme t (CEE) o 2309/93. La déci- sio est otifiée au promoteur et est commu iquée à l'Age ce et aux autorités compéte tes des États membres.
9. Le médicame t désig é est i scrit au registre commu au- taire des médicame ts orpheli s.
10. Le promoteur soumet chaque a ée à l'Age ce u rapport sur l'état de développeme t du médicame t aya t fait l'objet d'u e désig atio .
11. E vue d'obte ir le tra sfert à u autre promoteur de la désig atio d'u médicame t comme médicame t orpheli , le titulaire de cette désig atio adresse à l'Age ce u e dema de spécifique. La Commissio établit, e co certatio avec les États membres, l'Age ce et les milieux i téressés, des lig es directrices détaillées co cer a t la forme sous laquelle les dema des de tra sfert doive t être prése tées, ai si que le co te u de ces dema des et toutes les i formatio s co cer a t le ouveau promoteur.
L 18/4 FR Jour al officiel des Commu autés europée es 22. 1. 2000
12. U médicame t désig é comme médicame t orpheli est rayé du registre commu autaire des médicame ts orpheli s:
a) à la dema de du promoteur;
b) lorsqu'il est établi, préalableme t à l'octroi de l'autorisatio de mise sur le marché, que les critères é o cés à l'article 3 e so t plus remplis e ce qui co cer e ce médicame t;
c) à la fi de la période d'exclusivié commerciale visée à l'ar- ticle 8.
Article 6
Assistance à l'élaboration de protocoles
1. Le promoteur d'u médicame t orpheli peut, préalable- me t à l'i troductio d'u e dema de d'autorisatio de mise sur le marché, dema der l'avis de l'Age ce sur les divers tests et essais à réaliser pour démo trer la qualité, la sécurité et l'effica- cité du médicame t, co forméme t à l'article 51, poi t j), du règleme t (CEE) o 2309/93.
2. L'Age ce établit u e procédure relative au développeme t des médicame ts orpheli s, prévoya t u e assista ce d'ordre régleme taire pour la défi itio du co te u de la dema de d'autorisatio au se s de l'article 6 du règleme t (CEE) o 2309/93.
Article 7
Autorisation communautaire de mise sur le marché
1. La perso e respo sable de la mise sur le marché d'u médicame t orpheli peut dema der que l'autorisatio de mise sur le marché soit délivrée par la Commu auté, e applicatio des dispositio s du règleme t (CEE) o 2309/93, sa s avoir à prouver que le médicame t relève de la partie B de l'a exe dudit règleme t.
2. La Commu auté accorde chaque a ée à l'Age ce u e co tributio spéciale, disti cte de celle prévue à l'article 57 du règleme t (CEE) o 2309/93, co tributio que l'Age ce utilise exclusiveme t pour compe ser le o -recouvreme t, total ou partiel de toutes les redeva ces dues e applicatio des règles commu autaires adoptées co forméme t audit règleme t. Le directeur exécutif de l'Age ce prése te, à la fi de chaque a ée, u rapport détaillé co cer a t l'utilisatio de cette co tributio spéciale. Tout excéde t dégagé au cours d'u e a ée fait l'objet d'u report à ouveau et est déduit du mo ta t de la co tributio spéciale de l'a ée suiva te.
3. L'autorisatio de mise sur le marché délivrée pour u médicame t orpheli 'est valable que pour les i dicatio s thérapeutiques répo da t aux critères é o cés à l'article 3. Cette dispositio 'exclut pas la possibilité d'i troduire u e dema de d'autorisatio de mise sur le marché disti cte, pour
d'autres i dicatio s 'e tra t pas da s le champ d'applicatio du prése t règleme t.
Article 8
Exclusivité commerciale
1. Lorsqu'u e autorisatio de mise sur le marché est accordée pour u médicame t orpheli e applicatio du règleme t (CEE) o 2309/93 ou lorsque tous les États membres o t accordé u e autorisatio de mise sur le marché pour ce médicame t, co forméme t aux procédures de reco aissa ce mutuelle prévues aux articles 7 et 7 bis de la directive 65/ 65/CEE ou à l'article 9, paragraphe 4, de la directive 75/ 319/CEE du Co seil du 20 mai 1975 co cer a t le rapproche- me t des dispositio s législatives, régleme taires et admi istra- tives relatives aux médicame ts (1), et sa s préjudice des dispo- sitio s du droit de la propriété i tellectuelle ou de toute autre dispositio de droit commu autaire, la Commu auté et les États membres s'abstie e t, pe da t dix a s, eu égard à la même i dicatio thérapeutique, d'accepter u e autre dema de d'autorisatio de mise sur le marché, d'accorder u e autorisa- tio de mise sur le marché ou de faire droit à u e dema de d'exte sio d'u e autorisatio de mise sur le marché exista te pour u médicame t similaire.
2. Cette période peut toutefois être rame ée à six a s s'il est établi, à la fi de la ci quième a ée, que pour le médicame t co cer é, les critères é o cés à l'article 3 e so t plus remplis, et, e tre autres, s'il est démo tré, e se fo da t sur les do ées dispo ibles, que la re tabilité est suffisa te pour e plus justi- fier le mai tie de l'exclusivité commerciale. À cet effet, u État membre i forme l'Age ce que le critère sur la base duquel l'exclusivité commerciale a été octroyée pourrait e plus être rempli, e suite de quoi l'Age ce e gage la procédure prévue à l'article 5. Le promoteur four it à l'Age ce les i formatio s écessaires à cette fi .
3. Par dérogatio au paragraphe 1 et sa s préjudice des dispositio s du droit de la propriété i tellectuelle ou de toute autre dispositio de droit commu autaire, u médicame t similaire peut se voir accorder u e autorisatio de mise sur le marché, pour la même i dicatio thérapeutique, da s l'u des cas suiva ts:
a) le titulaire de l'autorisatio de mise sur le marché du médi- came t orpheli i itial a do é so co se teme t au seco d dema deur ou
b) le titulaire de l'autorisatio de mise sur le marché du médi- came t orpheli i itial 'est pas e mesure de four ir ce médicame t e qua tité suffisa te ou
c) le seco d dema deur peut établir, da s sa dema de, que le seco d médicame t, quoique similaire au médicame t orpheli déjà autorisé, est plus sûr, plus efficace ou cli ique- me t supérieur sous d'autres aspects.
4. La Commissio adopte les défi itio s des expressio s «médicame t similaire» et «supériorité cli ique» sous forme d'u règleme t d'applicatio arrêté co forméme t à la procédure prévue à l'article 72 du règleme t (CEE) o 2309/93.
5. La Commissio adopte, e co certatio avec les États membres, l'Age ce et les parties co cer ées, des lig es direc- trices détaillées co cer a t l'applicatio du prése t article.
(1) JO L 147 du 9.6.1975, p. 13. Directive modifiée e der ier lieu par la directive 93/39/CEE du Co seil (JO L 214 du 24.8.1993, p. 22).
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Article 9 recherche, le développeme t et la mise sur le marché de médi- came ts orpheli s. Cet i ve taire est mis à jour régulièreme t.Autres mesures d'incitation
1. Les médicame ts désig és comme médicame ts orpheli s e applicatio des dispositio s du prése t règleme t peuve t bé éficier des mesures d'i citatio prises par la Commu auté et les États membres afi de promouvoir la recherche, le dévelop- peme t et la mise sur le marché de médicame ts orpheli s et, e particulier, des mesures d'aide à la recherche e faveur des petites et moye es e treprises telles que prévues par les programmes-cadres de recherche et développeme t tech olo- gique. 2. Ava t le 22 juillet 2000, les États membres commu- ique t à la Commissio des i formatio s précises sur toute mesure qu'ils o t arrêtée pour favoriser la recherche, le déve- loppeme t et la mise sur le marché des médicame ts orpheli s ou des médicame ts pouva t être désig és comme tels. Ces i formatio s so t mises à jour régulièreme t. 3. Ava t le 22 ja vier 2001, la Commissio publie u i ve taire détaillé de toutes les mesures d'i citatio arrêtées par la Commu auté et par les États membres pour favoriser la
Article 10
Rapport général
Ava t le 22 ja vier 2006, la Commissio publie u rapport gé éral sur l'expérie ce acquise da s l'applicatio du prése t règleme t, exposa t aussi les ava tages obte us sur le pla de la sa té publique.
Article 11
Entrée en vigueur
Le prése t règleme t e tre e vigueur le jour de sa publicatio au Journal officiel es Communautés européennes.
Il est applicable à compter de l'adoptio des règleme ts d'appli- catio prévus à l'article 3, paragraphe 2, et à l'article 8, para- graphe 4.
Le prése t règleme t est obligatoire da s tous ses éléme ts et directeme t applicable da s tout État membre.
Fait à Bruxelles, le 16 décembre 1999.
Par le Parlement européen Par le Conseil
Le prési ent Le prési ent
N. FONTAINE K. HEMILÄ